加州大学圣芭芭拉分校的研究人员指出雷帕霉素是肾病的潜在治疗方法。研究是在先前研究的基础上开展的，显示大鼠试验用于人的可能比以前认为的更大。
    研究发表在《Journal of the American Society of Nephrology》杂志的网络版上。
    美国有超过60万人、全世界有1200万人受遗传性肾病——常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的影响。美国受ADPKD影响的人数多于受囊性纤维化、肌营养不良、血友病、唐氏综合征和链状细胞性贫血影响的人数的总和。
    ADPKD的特点是囊肿增生最终使肾脏衰弱，患者50岁时有一半出现肾衰竭。
    开展研究的实验室主任Thomas Weimbs说目前没有阻止或减缓囊肿形成的治疗方法，多数ADPKD患者需要接受肾移植或终生透析以存活。Weimbs是加州大学圣芭芭拉分校分子、细胞和发展生物学系和神经科学研究所的副教授。
    雷帕霉素也叫西罗莫司，目前作为免疫抑制剂使用，用于预防新移植肾的排斥反应。
    “我们之前的研究显示雷帕霉素对多囊性肾病的小鼠模型十分有效。问题是小鼠和人受影响的基因是不同的，”Weimbs说。“因此，需要解决的问题是雷帕霉素是否对人患者也有效。我们的新研究中小鼠模型受影响的基因与多数人患者的相同，目前这是首个显示雷帕霉素对该类小鼠模型也有效的研究。”
    目前全球有几个临床试验在研究雷帕霉素的安全性和有效性以及多囊性肾病的相关药物，加州大学圣芭芭拉分校分子、细胞和发展生物学系的项目科学家、文章的第一作者说。
    预计今年这些研究将得到首批结果。科研人员希望可证实这些药物有益。“但是要权衡药物的优点和可能的副作用，以判断是否应推荐这些药物用于治疗多囊性肾病，” 他说。
    Weimbs实验室的雷帕霉素用于小鼠的试验已开展了几年。“让我们惊讶的是我们用雷帕霉素治疗患多囊性肾病的小鼠，不仅抑制了囊肿的进一步生长，而且似乎可部分逆转已有的肾恶化，”Weimbs说。“我们之前在其他小鼠模型中得到了这个结果，但是新的小鼠模型也出现同样结果让我们很惊喜。”
    约翰霍普金斯大学的Klaus B. Piontek和Gregory Germino也是文章作者。
    原文链接：
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